배경: 인간에게서 AAV5(아데노 연관 바이러스 5)의 장기 안전성 데이터를 바탕으로 우리의 변환 연구는 AAV5가 건강한 심장에 효과적으로 유전자를 전달하고 기능 장애가 있는 사람 크기 심장에서 임상적으로 적용할 수 있는 투여 및 벡터 용량을 사용하여 치료 효과를 달성할 수 있는지를 조사했습니다.